세계에서 가장 고가로 판매되는 약 top10

0+ 708 $ 꿀 @ .
벼 9 X : ill 3196
10. 김트럭; 연간 약 15억
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NDC
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전이성 포도막 혹색종 치료제
포도막 흑색증은 통채량 맥각막 등등올 포함하는 눈의 포도막
중 밀라년올 생성하는 세포에서 발생하는 희귀한 암임
전이되면 생존기간이 6개월 믿으로 잡b 정도로 악질임
9. 조푹비, 연간 약 16억
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조로증 치료제
조로증은 빨리 늙는 병어어 생후 18개월부터 노화가 시작되고
치료 안하면 15살 좀에 죽음
미국에서 20명 전 세계에선 3~400명이 알고 잇는 희귀병임
8 다니일자; 연간 약 16억
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3
NDC 73042-201-01
DANYELZA
(naxitamab-gqgK)
Injection
40
mL
(4 mglmL)
For intravenous
inlusion alter dilution
NIr
Zokinvy
mg/io

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벼 0
L ill 3796
조로증은 빨리 늙는 병어어 생후 18개월부터 노화가 시작되고
치료 안하면 15살 좀에 죽음
미국에서 20명 전 세계에선 3~400명이 알고 잇는 희귀병임
8. 다니일자, 연간 약 16억
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NDC 73042-201-01
DANYELZA
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For intravenous
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Single-USe vial
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신경모세포종 치료제
신경모세포종은 주로 영아들에게 발생하는 대표적인 소아암임
이 약은 뼈나 골수에 특정 유형의 고위험 신경모세포종이 재발
하거나 다른 치료로 호전되지 안분 사람들올 대상으로 사용팀
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벼 9 X : ill 3196
7.마이말럽트, 연간 약 18억
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전신 지방 이영양증 치료제
지방 이영양증은 몸이 지방울 저장하고 사용하는 방식에 영향
올 미치는 희귀병임
예름 들어 지방이 쌓이면 안되는 곳(혈액이나 장기 등등)에 지
방이 쌓임
전신 지방 이영양증은 중성지방이 많이 쌓여 당소병이량 취장
염종올 유발할 수 있음
6. 즐렌스마, 원살 약 29억
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척수성 근위축증 치료제
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척수성 근위축증 치료제
그 유명한 즐렌스마 맞음 원사 치료 구L
우리나라에선 건강보험 적용으로 598만원에 맞울 수 있음
이 병올 앞는 대부분의 아이들은 숨올 쉬지 못하기 때문에 유아
기틀 넘기지 못함
5. 진데글로, 원상 약 39억
6
TN
zynteglo
(autologous CD34+cells
‘encoding B
A-T870
gene)
수혈 의존성 베타 지중해반혈 치료제
환자 맞출형 치료제로 원사 치-
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수혈 의존성 베타 지중해반혈 치료제
환자 맞출형 치료제로 원사 치료 구L
수혈 의존성 베타 지중해반혈은 유전병으로 넉값하듯 평생 2~5
주 주기로 수험하고 살아야된
저 약은 환자의 조혈모세포에 기능을 복제한 개량형 유전자루
넣어 정상 수준의 헤모글로반올 만들게 해중
4. 스카이소나 원상 약 41억
skusona
‘-globin

0+ 724 @
pay
벼 0 X u Ill 4696
4. 스카이소나; 원상 약 41억
skusona
대뇌형 부신백질이영양증 치료제
환자 맞출형 치료제로 원사 치료 7L
부신백질이영양증은 성염색체 열성으로 유전되는 유전병으
로 남자애들에게 발생함
의사소통 능력 상실, 실명, 사지마비, 뇌성마비 등등의 증상이
있음
저 약은 환자의 조함모세포에 기능올 복제한 개량형 유전자지
넣어 부신백질이영양증 단백질이라는 기능성 효소홀 만들게 해
줍
혈액앉이라는 심각한 부작용이 있지만 효능도 뛰어나고 희귀병
약이라서 통과댐
3. 엘리비디스, 원상 약 449

0+ 724 @
pay
벼 0
또 Ill 469
3. 엘리비디스, 원상 약 44억
8
Elevidys
Cu:slciene
poieprvoeicul
GUIA DE
TRATAMIENTO
Gno -6v68
특시엔형 근이영양증 치료제
원사 치료 7L
저건 유전병으로 주로 남자 드물게 여자도 있음
근력 약화랑 근육 조직 손실이 주 증상인데 갈수록 약화되고 평
군 수명은 27살임
평균 아이규는 85로 환자들은 대부분 경계선지능임
2. 힘제넉스, 원상 약 48억
9

0+ 724 0
pay
a 0
LE lll 4696
2. 햄제넉스, 원상 약 48억
9
HEMGEM
HEAGENN
B형 혈우병 치료제
원사 치료 7L
B형 혈우병은 혈전 형성을 돕는 단백질인 IX 인자의 생산이 충
분하지 않아 관절, 근육 및 내부 장기의 출혈에 취약해서 관절
손상을 유발할 수 있음
환자는 평생동안 저 응고인자루 주입발고 살아야니
이 약은 환자가 스스로 응고인자루 생산할 수 잇도록 도와직서
출혈의 위험올 낮출 수 있음
1. 렌밀디, 원상 약 56억
이옆성 백질이영양증 치료제
원사 치료 7L

0+ 724
pay
벼 0
또 Ill 469
B형 혈우병 치료제
원사 치료 구L
B형 혈우병은 혈전 형성을 돕는 단백질인 IX 인자의 생산이 충
분하지 않아 관절, 근육 및 내부 장기의 출혈에 취약해서 관절
손상을 유발할 수 있음
환자는 평생동안 저 응고인자루 주입발고 살아야팀
이 약은 환자가 스스로 응고인자지 생산할 수 있도록 도와취서
출혈의 위험올 낮출 수 있음
1. 렌밀디, 원살 약 56억
이옆성 백질이영양증 치료제
원사 치료
그L
2024년 4월 기준 세상에서 제일 비산 약임
이옆성 백질 이영양증은 조오온나 희귀한 유전병으로 신경 보
호막올 파괴하는 지방의 축적올 유발함
환자는 이로 인해 움직이고 말하고 삼키고 먹고 보는 능력올 잎
게 되고 나중엔 그냥 침대에만 누워있올 수밖에 없음
이 약은 환자의 조혈모세포의 게놈에 하나 이상의 ARSA 유전
자 기능 사본올 삼입하는 방식이고 그런 다음에 세포트 다시 환
자에게 주입해서 혈액 뇌 장벽올 넘고 중추 신경계로 이동하게
해서 기능성 효소홀 발현할 수 잇게 함
치료받은 모든 어린이는 6세 때 생존햇고 치료받은 아이들의 7
10가 도움 없이 걸을 수 있없음