전 세계에서 가장 비싼약 순위

(1)전 세계에서 가장 비싼약 순위순위 약 이름 가격
(2)350만달러
(3)CSL 베링B형 혈우병
(4)(약 46억원)
(5)리프제니아310만달러블루버드2023년 12월8일
(6)겸상적혈구빈혈
(7)FDA 허가(Lyfgenia) (약 40.8억원)바이오
(8)스카이소나300만달러
(9)부신백질이영양증 기존 2위
(10)(Skysona) (약 39.5억원)
(11)280만달러
(12)베타지중해빈혈
(13)(Zynteglo) (약 36.8억원)
(14)225만달러
(15)척추근위축증
(16)(Zolgensma) (약 29.6억원)
(17)220만달러크리스퍼FDA 허가세계 최초의 유전자편집 치료제
(18)(약 29억원) 테라퓨틱스
(19)*자료: fiercepharma
(20)그래픽: 이지혜 디자인기자
(21)최근 몇 년 사이 출시되고 있는 한화 수십억 원 가량의 희귀병 치료제들임
(22)왜 이렇게 비싼데? 이 치료제들은 공통점이 있음 바로 유전자 치료제라는 것.
(23)기존 치료제와는 달리 문제가 생긴 기존 유전자를 정상 유전자 (치료 유전자로) 대체하여 근본적으로 원인을 고친다고 함.
(24)원리는 다음과 같음
(25)현재 시판되고 있는 약물은 대부분 호르몬과 기능이 비슷한 화합물이거나, 신경전달물질대신 수용체에 들러붙어 통증을 줄여주는 등 생체내 단백질의 역할을 흉내 낸다. 하지만 유전자치료제는 제 기능을 할 수 있는 정상적인 유전자치료 유전자를 환자의 몸속에 넣어 단백질로 발현시켜 조직이나 세포가 정상적인 기능을 할 수 있도록 한다.
(26)치료 유전자를 실은 벡터
(27)환자의 세포
(28)환자의 체내에 들어간벡터는 치료가 필요한
(29)세포로 이동해 수용체와결합, 그 안으로 들어간다
(30)벡터가 싣고 있던
(31)치료 유전자를
(32)환자의 세포핵에 넣는다
(33)세포핵에 들어간
(34)치료 유전자는
(35)환자의 DNA와 함께발현돼 단백질을 만든다
(36)그 외 몇 일 전 FDA 허가받은 세계 최초의 유전자 편집 치료제 <카스게비>는 문제를 일으키는 돌연변이 유전자를 잘라내고 다시 체내에 주입하여 안착하는 방식
(37)’카스게비’의 작동 원리
(38)이 유전자 치료제는 12세 이상 중증 겸상 적혈구 빈혈증 환자를 대상으로 사용됩니다. 겸상 적혈구빈혈증은 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 희귀한 병으로, 이제 ‘카스게비’가 헤모글로빈 생성을방해하는 돌연변이 유전자를 잘라내고 환자 몸에 다시 주입해 안착시키는 혁신적인 방법으로 치료될 수 있게 되었습니다. 한 번의 치료로 영구적인 효과를 기대할 수 Q ㅏ는 점이 더욱 놀라운 부분이에요.
(39)위와 같이 문제를 일으키는 유전자를 근본적으로 교정하여 치료하는 원리로 한번만 투여하면 치료 된다고 해서 <원샷 치료제>라고불림. 만성질환처럼 꾸준히 약을 복용하며 평생 관리 해야 하는게 아니라 딱 한번만 맞으면 된다!
(40)이러한 혁신적인 신약임에도 문제 되는 건 역시 매우 높은 비용임하나의 유전자 치료제를 개발하기 위해서는 먼저 환자에서 유전자를 수집하고 전문 제조 시설에서 형질 도입 과정을 거쳐 인공적으로 유전자를 재조합해야한다. 이후 특정 세포의 항원을 표적하도록 설계한다. 여기서 그치지 않는다. 세포의 품질과 순도를 엄격하게 검사하고 투약을 위해치료 시설로 다시 배송되기까지 1주에서 3주가 걸린다. 환자에게 최종 투약을 하기까지는 3주에서 5주가 소요된다.
(41)유전자 치료제가 천문학적 비용으로 귀결되고 있는 것은 바로 이런 복잡한 제조 과정 때문이다.게다가 희귀·난치성 질환의 특성상 다른 시장에 비해 환자수도 많지 않다. 제약회사 입장에서 보면, 투자 비용을 회수하기 위해 높은 약가를 설정할 수 밖에 없는 구조를 가지고 있는 것이다. 유전자 치료제 초고가 약물임에도 이를 마냥 비판할 수 없는 이유가 여기에 있다.가
(42)제조공정 상 환자의 세포를 직접 추출해서 기존 약들과는 다른 매우
(43)복잡한 공정을 거쳐 만들어야 한다는 문제가 있음
(44)진흥원은 “낮은 수율·불일치 문제가 있으며, 의약품 원액 충진·포장 시까지 불일치가 감지되지 않아 전량
(45)폐기되는 경우도 발생한다”며 “또한 원액을 만드는 최대용량이 다양한데, 대규모 원액이 아닌 적은 원액을
(46)사용할수밖에 없는경우높품질관리 비용과 낮은 수율로 제조비용이 상승하는 문제가 있다”고 꼬집었은
(47)실제 AAV벡터의 경우 대규모로 적재 치료물질을 추가하는 것이 비효율적이므로, 원액 크기가 500L로 제
(48)한됐으며,이는 일회성 혈우병 B형 치료제인 헴제닉스의 경우 2~3명의 성인 환자를 치료할 수 있으며, 예
(49)상비용300은만~700만달러로, 1회 용량의 벡터 제조 비용이 100만~200만 달러가 드는 것이라는 게 진
(50)흥원의 설명이다.
(51)그래서 생산 기술이 아직 초기단계에 머물러 있는 상태임. 높은 품질
(52)관리 비용과 낮수율로 제조비용이 매우 높은게 문제..은
(53)예를 들어가장 가장 비싼 유전자 치료제인 햄제닉스 (46억 원) 의
(54)경우 환1명에 투여할 수 있는 치료제를 생산하는데 대략 13-26자
(55)억원이 소요비됨.이유가 있는 셈.싼
(56)그현래서제약/바이오 업계에서는 생산 수율을 높이고 비용을 낮재
(57)추기위해다양기술 (새로운 정제 기술 등)을 연구 중임한
(58)암 치료제 건보 적용 절차
(59)약가 고시급여적정성 평가제약사와 약가 협상의약품 급여 신청
(60)(30일 이내)(100~150일 이내)(60일 이내)
(61)초고가 원샷 유전자 치료제 (단위회당 억원)전 세계 세포 유전자치료제시장 규모
(62)(단위=조원)
(63)(혈액암) (근위축증) (급성 백혈병) (망막 질환) 2019년 2020년 2021년 2023년 2025년
(64)노바티스가 만든 킴리아*자료=BBS 리서치팔호 안은 정용증, 1회 치료비, 미국 현지승인 기준 자료업계종합
(65)여하튼 최몇 년간 혁신적근유전인치료제들이자속속들이 시장에
(66)등장하 있음.고
(67)그리고 항암치료/ 소아당뇨/ 면역질환 등 다양한 분야에서 유전자
(68)치료제연구를중꾸준히며료제시장이 확대될 전망이라고 함.
(69)추후좀더 다양한 질병에 대해서 유전자 치료제가 개발되고 생산 공
(70)정에서도획기적인 개가 불선이생긴다면
(71)지금까지지도?가능많은 난치병들이 정복되는 순간이 올했던